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Silence Therapeutics将参与Jefferies全球医疗保健年会,这是一家专注于RNAi疗法的临床阶段公司。

摘要: 根据提供的文本,Silence Therapeutics作为一家临床阶段RNAi疗法公司,其核心管线divesiran(针对真性...
根据提供的文本,Silence Therapeutics作为一家临床阶段RNAi疗法公司,其核心管线divesiran(针对真性红细胞增多症)的III期顶线数据预计于2026年8月公布,被视为最高优先级项目,另一管线zerlasiran(降低脂蛋白a)已为III期做好准备,正积极寻求合作伙伴,财务方面,公司通过成本控制实现亏损大幅缩窄,现有资金可支撑运营至2027年,该公司将出席Jefferies全球医疗保健年会,其临床进展与潜在合作动向备受市场关注。

在生物医药行业持续聚焦创新疗法的当下,一家来自英国的临床阶段RNAi疗法公司——Silence Therapeutics——正悄然成为业界关注的焦点,这家成立多年的公司近日宣布,其核心管理层将出席2026年6月3日下午4点55分(美国东部时间)召开的Jefferies全球医疗保健年会,届时,公司高管将在一场由分析师主导的炉边谈话中,分享其对研发管线、临床进展及未来战略的最新思考,对于无法亲临现场的投资者,Silence Therapeutics将在其官网投资者关系页面提供实时网络直播,会议结束后,相关回放内容亦将上线,供全球投资者随时查阅。

核心管线:divesiran的III期数据将在8月浮出水面

在所有在研项目中,最受资本市场瞩目的莫过于divesiran(SLN124),这是一种针对TMPRSS6蛋白的siRNA疗法,主要适应症为真性红细胞增多症(PV),PV是一种源于骨髓的罕见增殖性肿瘤,患者体内红细胞的过度生成常导致血容量激增,显著提高血栓和心脑血管事件风险,令人遗憾的现实是,目前该疾病领域的获批治疗方案极为有限,临床需求至今远未得到满足。

divesiran的突破性路径在于,其通过高效抑制TMPRSS6的表达来调节体内的铁代谢通路,从而有望实现红细胞生成的纠偏,降低异常升高的血细胞比容,据了解,公司已在2025年内顺利完成了II期临床研究——SANRECO试验的所有患者入组工作,目前顶线数据(topline data)的最终统计与分析正在紧张推进中,官方预计2026年8月将全职公布结果。

如果这些数据显示足够的安全性与有效性,divesiran不仅将顺利迈入后期临床开发阶段,更有望去撼动一个长期缺乏有效药物迭代的罕见病领域,甚至在Silence Therapeutics发布的2025年度研报中,该公司明确将divesiran标记为所有研发计划中的"最高优先级项目",足见其战略分量之重。

早期管线版图中,zerlasiran正在等待合适的“盟友”

除了PV在研新药外,Silence的另一张颇有分量的牌,是不久前正式从临床阶段快步逼近III期的zerlasiran(SLN360),该药主要蓄力于降低脂蛋白a【Lp(a)】的水平——这是一类已经被流行病学与遗传学研究反复证实的独立且顽固的心血管风险因子,在许多临床实践中,现有的降脂药物对Lp(a)影响甚微,这也使得针对这一靶点的疗法开发者为数不多,却需求强烈。

公司方面透露,关于zerlasiran的III期准入准备活动已在2025年大体就绪,对Silence这样规模有限、专注于科学家团队主导的小市值公司而言,单枪匹马开启一项心血管领域的大型确证性III期研究,绝不是一个小数字,为此,公司正积极与具备临床开发与商业网络优势的战略合作伙伴展开洽谈——换言之,zerlasiran未来的发展速度和规模,在很大程度上依赖于是否能找到一个或几个“慧眼识珠”的医药界盟友共同承担后续的高成本临床探索与商业化任务。

在人血液系统疾病之外的布局上,Silence的策略并不仅仅满足于divesiran单一药物赛道的深厚挖掘,早期管线上,尚有SLN365(靶向GPR146分子)及SLN098(靶向INHBE因子)两款候选药蓄势待发,公司已在相关公告中表示,这两项资产的临床前关键数据均有希望在2026年第二季度前后对外正式发布,它们潜在的代谢与代谢性脂肪肝等相关适应症定位也让外界对Silence的多元化RNAi应用再次多了几分期待。

另外值得注意的是,Silence与全球制药巨头阿斯利康之间的项目合作主要基于前期的一笔屡被报道的研发协议,不过根据消息,阿斯利康已决定不再继续进行一款原名为SLN312的RNAi产品在I期完成后的进一步开发,Silence已顺势将这一资产的全球权益重新收归麾下,未来能否对此项目“二次开发”,尚有待进一步信息明确。

解读财务“三伏天”:成本锐减、亏损转型,弹药可支撑到2027年

从公司的财务数据看,对于任何一家偏好高度聚焦的R&D型新兴药企,现金流始终牵动着人们的心弦,此间发布的2026年第一季度最新财报给出了一个新的参考维度。

数据显示,第一季度公司实现营业收入40万美元,这部分的收入贡献主要来自于与阿斯利康的合作活动结算,行业人士也都明白像这类研发签约款通常是阶段性的,好在接下来发布的净亏损规模出现了令人欣慰的大幅缩窄:公司季度净亏损仅为1500万美元(折合每股约0.11美元),而就在上年同期,这一数据甚至还接近2850万美元(折合0.20美元)。

由此来看,研发与行政支出的“消肿”显然是亏损改善的主要驱动力,据财报细节,当季研发费用从去年同期的2080万美元骤降至910万美元,降幅超过50%,这一点显然印证了zerlasiran准备工作的收尾降低了活跃型开支,管理层先前执行的精简团队策略也在持续产生正向财务效果。

所以问题在于,这样的“瘦身战略”能撑多久?截至2026年3月底,Silence账面持有现金及现金等价物、短期有价证券等类资产共约7010万美元,基于当前战略和花销速率预算,此额度足可持续支撑整个公的运营直至2027年。

小心对待“分析师预期缺口”:亏损低于预期的隐含意义

一个非常有意思、或许也透露较多信号的点在于:市场预期与公司实际表现出现了明显裂口,根据不完全统计平台数据,部分第三方分析师在Q1财报发布前,对每股GAAP亏损的收敛预期一度为0.32美元,更有一些偏保守场景给出0.54美元亏损的低端范围。

而季报出台之际,Silence实际公布数字居然只有0.11美元的每股亏损,大幅全方位击败预期,这不仅说明了相对积极的成本纪律,还传递出一个隐含信息:当此前伴随高昂临床前置投入与人员布配的扩张性时期已经落幕,新的优化期正在被资本市场的读数所“定价”。

行业纵览与身份定位:一颗来自伦敦的“纳斯达克之星”

回到基本面来看,Silence Therapeutics虽然在波士顿开设办公室,但其实质上注册与运营总部均位于英国伦敦,公司通证的交易发生在纳斯达克,股票代码是一个行业内辨识度极高的"SLN",据一次较近的投资者更新资料透露,到目前公司员工全职规模约88名。

截至5月26日下午收盘,Silence股价徘徊在6.72美元附近,所对应的市场估值大约停留于3.17亿美元,对于这个体量与数据节奏的药企而言,每一次相关临床时点与外界合作推进,都足以撬动心理和行为层面上的股价波动,未来6至12个月,市场无疑将紧紧盯在6月的投资者会议、8月的头临报告结果,以及是否可以和一众跨国心血管巨头中的一家敲定Zerlasiran合作。

可以想见,在罕见病双轨(真红、抗凝、退行程)以及一线复用的高危Lp(a)抑制这样新与精结合的细分化领域里,它将带着自己的人与核实验脉冲而下,等待一连串检验时刻,如果我们足够幸运,“小公司撑起难得临床进步”的奇迹还会继续延续。